Propostas para Saúde

Projeto de Lei nº 4818/ da deputada federal Mariana Carvalho (PSDB-RO) autoriza uso de fármacos ainda em fase experimental por pacientes com com doenças grave.

Tratamento experimental liberado para doença grave ou rara

Autorizar fármacos, substâncias químicas, produtos biológicos e correlatos ainda em fase experimental e não registrados, por pacientes com doenças graves ou raras. Estabelecer o direito ao uso, por pacientes diagnosticados com doenças graves ou raras, de fármacos, substâncias químicas, produtos biológicos e seus correlatos, ainda que estejam em fase de estudos clínicos e sem o registro sanitário.

Mariana Carvalho

Mariana Carvalho

Deputado Federal (PSDB-RO)

Tratamento experimental liberado para doença grave ou rara

Objetivos

  • Autorizar tratamento experimental com fármacos, substâncias químicas, produtos biológicos e correlatos ainda em fase de testes e não registrados. A autorização é para pacientes com doenças graves ou raras.
  • Estabelecer o direito ao uso, por pacientes diagnosticados com doenças graves ou raras, de tratamento experimental com fármacos, substâncias químicas, produtos biológicos e seus correlatos, ainda que estejam em fase de estudos clínicos e sem o registro sanitário, desde que observados os seguintes requisitos:
    • A patologia esteja devidamente diagnosticada;
    • Não exista outra terapia com eficácia sobre a doença;
    • O produto em fase experimental esteja comprovadamente seguro para uso humano. Ou seja, com perfil toxicológico conhecido e já tenha completado a fase 1 da investigação clínica, permanecendo em investigação em estudo clínico regularmente aprovado pelo Poder Público.
  • Permitir a importação de medicamentos sem o regular registro sanitário, desde que sejam devidamente autorizados no país de origem. O remédio experimental é para uso exclusivo de pacientes portadores de patologias graves ou raras.

Como funcionará

  • O paciente ou, na sua impossibilidade, o seu representante legal, deve firmar um termo de responsabilidade. Neste termo, deve atestar a natureza experimental do produto, os riscos que o paciente assume ao fazer tal opção e sobre a falta de autorização sanitária para a sua comercialização.

Quem implantará

  • O governo federal.

Público-alvo

  • Pacientes brasileiros diagnosticados com doenças graves ou raras.

Benefícios

  • O PL traz como um de seus principais benefícios permitir ao paciente com doenças graves ou raras tentar opções promissoras de tratamento.
  • Ele pode optar por tratamento experimental mesmo que ainda não concluídos os estudos e licenciada a comercialização pelo registro sanitário.

Onde

  • Em todo o território nacional.

Histórico

  • O Projeto de Lei (PL) nº 4818/2016, de autoria da deputada federal Mariana Carvalho (PSDB-RO), foi apresentado em 23/3/2016. Ele autoriza o uso de fármacos, substâncias químicas, produtos biológicos e correlatos ainda em fase experimental e não registrados por pacientes com doenças graves ou raras.
  • A proposição foi apensada ao PL 4345/2016.

Contexto: acesso ao tratamento experimental

  • O presente Projeto de Lei tem o objetivo de autorizar o uso de produtos que ainda não tenham recebido a autorização sanitária para sua comercialização. Trata-se de procedimento administrativo conhecido como registro sanitário junto à Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa).
  • Tal uso seria direito daqueles pacientes que possuem alguma doença grave ou rara. No caso, aquela que não dispõe de opções terapêuticas efetivas contra a patologia.
  • Sabe-se que muitas doenças, pela gravidade de seu quadro e de sua etiopatogenia, ainda não dispõem de medicamentos e outros dispositivos médicos aptos à cura.
  • O limiar do conhecimento científico impede que muitas doenças sejam adequadamente tratadas, pois ainda não há medicamento que atue diretamente na causa da doença. Tratam-se apenas os sintomas.
  • As doenças raras enfrentam situação ainda mais complicada, pois, em vista de sua raridade, não estimulam os estudos a seu respeito. As pesquisas não trariam resultado financeiro almejado por aqueles que as financiam.
  • Em comum, doenças graves e raras, são moléstias para as quais os tratamentos medicamentosos são escassos, ineficientes. São voltados apenas para a sintomatologia, não para resolver aquilo que causa a doença.
  • Além de não ter muitas opções para se tratar, os pacientes também ficam impedidos de acessar o pouco existente como tratamento experimental. São barrados por normas formais e burocráticas que se tornam óbices à concretização do núcleo central do direito que, em tese, deveriam proteger.
  • Entretanto, algumas alternativas terapêuticas direcionadas para o tratamento das moléstias em comento encontram-se, atualmente, em fase de experimentação, em estudo clínico, apesar de ainda não licenciada para a comercialização.
  • É o caso do remédio experimental e outras substâncias ou produtos que já passaram pelas fases iniciais de avaliação. Nelas, mostraram potencial no tratamento de determinados pacientes, sendo conhecidos os potenciais tóxicos e de segurança.
  • A proposta encontra fundamento no primado da autonomia humana, no direito fundamental da liberdade e da manifestação da vontade por cada um.
  • Na ausência de terapias eficazes contra determinada doença, o indivíduo já está automaticamente condenado ao sofrimento e à morte, independente do que venha a fazer.
  • Se não há alternativas médicas regularmente aprovadas, entendo de bom alvitre que seja permitido ao paciente tentar outras opções. É razoável buscar o tratamento experimental, mesmo que ainda não concluídos os seus estudos e licenciada a sua comercialização.

Vídeos: acesso a tratamento experimental com remédio em fase de teste

 

Para saber mais sobre acesso a tratamento experimental de doença grava ou rara

 

Íntegra do Projeto de Lei (PL) nº 4.818/2016

Projeto de Lei (PL) nº 4.818/2016

Foto (crédito): Portal Brasil